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　ご応募を検討されている研究者におかれましては下記照会先までご一報くださいますようお願いいたします。

(1) 応募意思の申し出締切：【平成29年7月7日（金）】

(2) 応募書類一式提出締切：【平成29年7月10日（月）】

【注意点】

・ 本学で応募が可能な方は、本学と雇用関係のある”常勤”の研究者となります。

・ 機関を対象としての公募であり、申請は代表機関の長が行うことになります。

・ 提案書の提出方法：【e-Rad】

―公募概要―

難治性疾患実用化研究事業・3次公募

http://www.amed.go.jp/koubo/010520170619-03.html

AMED 戦略推進部　難病研究課

〇研究開発課題1；基盤構築研究、IRUD Beyond

　モデル動物等研究コーディネーティングネットワークによる希少・未診断疾患の病因遺伝子変異候補の機
　能解析研究

【研究費の規模】1課題あたり年間2.6～5.2千万円程度（間接経費を含む）

【研究予定期間】最長3年（2017～2019年度）

【採択課題予定数】0～2課題程度

【応募受付期間】平成29年6月19日(月)～平成29年7月21日（金）正午（厳守）

〇研究開発課題2；Step 0、IRUD Beyond＋ゲノム編集

　希少難治性疾患・未診断疾患領域における革新的開発候補物の非臨床*POC確立を目指す研究

【研究費の規模】1課題あたり年間1.3～2.6千万円程度（間接経費を含む）

【研究予定期間】最長3年（2017～2019年度）

【採択課題予定数】0～8課題程度

【応募受付期間】平成29年6月19日(月)～平成29年7月21日（金）正午（厳守）

〇研究開発課題3；Step 2、医師主導治験

　希少難治性疾患に対する画期的な医薬品及び再生医療等製品の実用化に関する研究

・ 課題3-1 新規化合物を用いた医師主導治験

・ 課題3-2 ドラッグ・リポジショニングによる既承認の医薬品及び再生医療等製品を用いた医師主導治験

【研究費の規模】課題3-1；1課題あたり年間4～8千万円程度（間接経費を含む）、課題3-2；1課題あたり
　　　　　　　　年間2～4千万円程度（間接経費を含む）

【研究予定期間】最長3年（2017～2019年度）

【採択課題予定数】課題3-1；0～2課題程度、課題3-2；0～3課題程度

【応募受付期間】平成29年6月19日(月)～平成29年7月21日（金）正午（厳守）

≪研究事業の目標≫

　本事業では、「希少性」、「原因不明」、「効果的な治療方法未確立」、「生活面への長期にわたる支障」の4要件を満たす希少難治性疾患を対象として、病因・病態の解明、画期的な診断・治療・予防法の開発を推進することで、希少難治性疾患の克服を目指している。具体的には、2020年頃までに難病をターゲットに医薬品・医療機器等の薬事承認や適応拡大を11件以上達成すること、欧米等のデータベースと連携した国際共同臨床研究及び治験を開始すること、未診断または希少疾患に対する新規原因遺伝子または新規疾患の発見を5件以上達成することを目標としている。なお、「がん」「生活習慣病」「精神疾患」等、他の事業において組織的な研究の対象となっている疾病等は本事業の対象としない。(事業ホームページ；http://www.amed.go.jp/program/list/01/05/016.html)

〇研究開発課題1

　本公募研究開発課題では、病因遺伝子変異候補を一定数にまでに絞り込むことのできた“N-of-1”症例の確定診断を最終目標として、モデル動物等コーディネーティングネットワークにより、原因遺伝子変異候補の機能解析を推進する。

　具体的には、モデル動物等コーディネーティングネットワーク委員会が、未診断疾患イニシアチブ（Initiative on Rare and Undiagnosed Diseases: IRUD）等で見つかってきた病因遺伝子変異候補の情報を有する臨床研究者からの解析依頼を受け、全国の最適なモデル動物等を用いて遺伝子機能を解析する研究者を臨床研究者に紹介し、マッチングにより1年間期限（原則）の「研究チーム」を設立する。「研究チーム」は、以下の事項を達成することを目的とする。

　疾患の病因遺伝子変異候補について、遺伝子発現分布、モデル動物等を作出して表現型の解析、更にはヒトホモログ導入による回復性検討などの方法でバリデーションを行い、臨床現場への情報の提供を最優先事項として実施し、更に、疾患メカニズムを解析し、治療方法の理論を構築する。

　本研究開発課題は、IRUDの国際連携（beyond borders）を目的とした研究分野IRUD Beyondの研究活動beyond genotypingの一環として実施する。

〇研究開発課題2

　本公募研究開発課題は、ゲノム編集技術等を活用した研究に焦点をあて、大学等による質の高い基礎的研究に立脚し、希少難治性疾患患者に寄与する優れた「成果やシーズ」を着実に実用化プロセスに乗せるため、大学等と企業等との連携を通じて、ヒトへの医療応用を目指した次の開発ステージへのステップアップを目指す。具体的には、革新的医療技術として開発候補物を創出し、in vivo試験等により非臨床POC（Proof of Concept）を証明することを目標とする。

　背景には、疾患遺伝子そのものを遺伝学的に修復することで、画期的な効果をもたらす治療法の開発報告が相次いでおり、めざましい速度で進展するゲノム編集技術の利活用は本疾患領域の治療法開発の核として期待されていることがある。

　本研究開発課題は、IRUDの国際連携（beyond borders）を目的とした研究分野IRUD Beyondの研究活動beyond diagnosisの一環とも位置づけられる。

〇研究開発課題3

　本公募研究開発課題では、大学等による質の高い基礎的研究に立脚し、希少難治性疾患患者に寄与する優れた「成果やシーズ」を着実に実用化プロセスに乗せるため、大学等と企業等との連携を通じて、ヒトへの医療応用を目指す（原則として第II相試験まで）。

　具体的には、課題3-1、課題3-2ともに医師主導治験を実施（治験計画届の提出、第I相試験の実施、第II相試験の実施、POCの取得、GMP・QMS製造等）し、原則として研究開発期間終了時までに、薬事承認申請を実施する企業等への導出が成立することを目標とする。

申請にあたっては、課題3-1、課題3-2、のいずれかを明確にした上で応募すること。

≪求められる成果≫

〇研究開発課題1

・ モデル動物等コーディネーティングネットワークの体制整備に係る詳細資料（仕様書、会議議事録、
　委員会規則、各種手順書、ポリシー等）。

・ 病因遺伝子変異候補のモデル動物等を用いた解析結果（臨床現場への提供情報、論文、特許出願等）
　。

〇研究開発課題2

・ 開発候補物の創出と非臨床POCの確立。研究成果の企業等への導出がなされた場合は、薬事承認がなさ
　れたかどうか追跡評価等で確認する場合があるため、委託研究開発期間内であるなしに関わらず、AM
　 EDが求めた際は当該情報をAMEDに提出すること。また、医療機器・再生医療等製品で該当するものが
　ない場合はそれぞれに準ずる資料とする。例；開発候補物に係る新規特許出願に関する資料、非臨床試
　験総括報告書、新しいシーズ探索の成果を示す資料（原著論文と、原著論文のリファレンス数等）、
　企業等への導出を示す資料等。

〇研究開発課題3

・ 課題3-1、課題3-2とも医師主導治験の実施による成果を求める。なお、研究成果の企業等への導出がな
　された場合は、薬事承認がなされたかどうか追跡評価等で確認する場合があるため、委託研究開発期間
　内であるなしに関わらず、AMEDが求めた際は当該情報をAMEDに提出すること。また、再生医療等製
　品で該当するものがない場合はそれぞれに準ずる資料とする。例；医師主導治験総括報告書、GMP製造
　した製剤の確保・提供を証明・保証する書類及び製造工程記録一式、治験薬概要書最新版、企業等への
　導出を示す資料た原著論文等）、治療法の開発に結びつくシーズに関する資料（知財に関する資料等）
　、臨床研究のプロトコール等。

≪採択条件、留意事項、提出書類≫
　各課題について詳細な説明が公募要領の45～58ページに記載されていますので参照して下さい。

（http://www.amed.go.jp/content/files/jp/koubo/010520170619-03_kouboyoryo.pdf）

≪応募～採択の手続きとスケジュール≫

e-Radによる申請。所属機関の承認手続きを行うこと。

応募受付期間；平成29年6月19日(月)～平成29年7月21日（金）正午（厳守）

書面審査；平成29年8月上旬～8月下旬

ヒアリング（必要に応じて実施）；平成29年9月8日(金)、15日(金)のいずれか

採否通知；平成29年9月下旬～10月下旬

研究開始；平成29年10月13日(金)

担当（照会先）：信濃町キャンパス 学術研究支援課 AMED担当

メール：amed-shinano@adst.keio.ac.jp